Недавно биотехнологическая компания Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ: NTLA) опубликовала позитивные промежуточные данные испытаний препарата от наследственного ангионевротического отека (НАО). Препарат показал очень высокую эффективность, что привлекло внимание к акциям компании.
Препарат-кандидат в фазе 1/2 клинических исследований показал 95-процентную эффективность у 10 пациентов. Генная терапия, созданная специалистами Intellia, смогла практически полностью убрать симптомы НАО (неожиданно появляющиеся отеки). Более того, у некоторых пациентов приступов не было в течение года, после введения генной терапии.
Таким образом, существует вероятность того, что Intellia создала эффективную терапию против врожденного неизлечимого заболевания, причем в отдельных случаях обеспечивается полное исцеление.
В лечении НАО вряд ли Intellia сможет получить крупные продажи, поскольку болезнь является редкой. Однако успешное тестирование привлекло внимание и к другим разработкам Intellia, в частности, генной терапии наследственного транстиретинового амилоидоза, которая находится в фазе 1 клинических исследований.
Intellia является одним из ведущих разработчиков технологий редактирования ДНК для клинического применения. В последние два года это направление не было в центре внимания, несмотря на ряд успехов. Для оценки эффективности вмешательства в геном зачастую требуется длительное время. Также многие исследовательские проекты нацелены на лечение редких заболеваний с небольшим адресным рынком.
Таким образом, разработка технологий редактирования ДНК — все еще направление с повышенным риском. Но на этом направлении Intellia является одним из лидеров и обладает достаточными ресурсами для продолжения работы. В настоящее время у компании более $1 млрд наличных, при этом в прошедшем 2022 г. компания потратила около $390 млн.
На торгах 16 июня акция NTLA стоила $44,91. Рыночная капитализация составила $4,02 млрд.
