В последние несколько месяцев биотехнологическая компания Intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ: NTLA) представила сразу несколько хороших новостей. Разработчик технологий редактирования генов не только сильно продвинулся в исследованиях своих терапий-кандидатов, но также привлек авторитетного партнера.
В настоящее время Intellia Therapeutics не имеет коммерческих продуктов, но продвигает сразу около десятка перспективных кандидатов, а также имеет несколько исследовательских программ, которые могут привести к увеличению числа клинических исследовательских программ в будущем. Intellia Therapeutics сосредоточена на разработке терапии тяжелых заболеваний. Ее наиболее продвинутыми программами являются кандидат для лечения транстиретинового амилоидоза (ATTR) и наследственного ангионевротического отека (НАО). Диагноз ATTR предполагает накопление неправильно свернутого белка, что вызывает проблемы с сердцем, почками и другими органами. НАО приводит к тяжелым рецидивирующим отекам по всему телу. Оба эти заболевания могут значительно сократить жизнь пациентов. Кандидатом Intellia Therapeutics для лечения ATTR является NTLA-2001, который нацелен на остановку производства белка, вызывающего проблемы. Компания планирует сообщить дополнительные данные фазы I испытаний к концу года.
Кандидат NTLA-2002 для терапии НАО находит на более продвинутой стадии, и компания намерена начать фазу III испытаний уже в третьем квартале следующего года. Этот кандидат действует путем «выключения» гена в печени, чтобы уменьшить выработку белка, участвующего в заболевании.
Также за последние месяцы Intellia Therapeutics расширила свое партнерство с Regeneron. До этого компании сотрудничали в области программ ATTR и гемофилии, а недавно расширили сотрудничество по другим направлениям. В частности, теперь компании будут работать вместе над разработкой потенциальных кандидатов для редактирования генов при неврологических и мышечных заболеваниях. Это потребует объединения технологии доставки Regeneron с возможностями редактирования генов Intellia Therapeutics для изменения целевого гена. Отметим, что сотрудничество с Regeneron является своего рода демонстрацией доверия крупных игроков к технологиям Intellia Therapeutics. Поддержка авторитетного игрока на рынке биотехнологий также может быть дополнительной гарантией того, что кандидаты в сфере генетического редактирования быстрее достигнут коммерциализации.
Рынок генетического редактирования быстро растет, и ожидается, что в ближайшие десять лет рост будет двузначными. В этой сфере работают разные компании, но они сосредотачиваются на разных областях лечения, что позволяет предположить, что на рынке есть место для успеха нескольких компаний, включая Intellia Therapeutics.
На торгах 12 октября акция NTLA стоила $28,91.
