Сможет ли CRISPR Therapeutics превратиться в гиганта биотехнологической отрасли?

Недавно биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) совместно со своим партнером Vertex Pharmaceuticals получила одобрение для своей генетической терапии бета-талассемии и серповидно-клеточной анемии. Но портфель компании может быть расширен за счет новых передовых решений, которые позволяет ей стать более заметным игроком в сфере биотехнологий.

Терапия Casgevy стала первым в мире одобренным методом редактирования генов на основе CRISPR, что показало открытость регулирующих органов для одобрения этих типов продуктов. Это   хорошая новость для компании CRISPR Therapeutics, которая разрабатывает сразу несколько новых программ, основанных на редактировании генов.

Отметим, что терапия Casgevy теперь доступна в более чем 25 авторизованных лечебных центрах, и многие пациенты уже начали процесс лечения. Процедура занимает месяцы: клетки берутся у пациентов, редактируются, а затем снова подсаживаются пациентам. Такой режим лечения означает, что рост доходов не будет таким быстрым, как в случае с компаниями, которые продают препараты в виде таблеток.

Одновременно с этим CRISPR Therapeutics работает над кандидатами на основе CAR-T, нацеленными на онкологические и аутоиммунные заболевания. В этом году компания планирует сообщить о начальных данных фазы I/II исследования своего кандидата CTX-112 для лечения некоторых форм рака. CRISPR Therapeutics также разработала технологию липидных наночастиц, позволяющую доставлять средства редактирования генов непосредственно в печень. Первые два кандидата в этой программе лечат сердечно-сосудистые заболевания. Но компания только что расширила использование платформы доставки, включив в нее кандидатов от рефрактерной гипертонии (трудно поддающейся лечению высокого кровяного давления) и группы редких генетических заболеваний, которые начинаются в печени.

Таким образом, CRISPR Therapeutics способна охватить своими разработками большое количество заболеваний, в настоящее время  трудно поддающихся лечению. Компания уже некоторое время применяет свою технологию в разных областях лечения в доклинических и клинических исследованиях. Кроме того, у разработчика в последнем квартале было $2,1 млрд наличными, что позволяет финансировать исследования и потенциально приблизиться к созданию нескольких источников дохода. Таким образом CRISPR Therapeutics имеет потенциал для того, чтобы стать гигантом биотехнологической отрасли.

На торгах 22 июля акция CRSP стоила $56,24.