Акции фармацевтического гиганта Vertex Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: VRTX) в настоящее время торгуется недалеко от 52-недельного максимума. Некоторые инвесторы полагают, что компания после такого быстрого роста в течение нескольких последних месяцев не сможет поддерживать высокие темпы. В то же время у Vertex Pharmaceuticals перспективный портфель разработок и коммерческих продуктов.
Vertex Pharmaceuticals уже много лет остается лидером в сфере лечения муковисцидоза. Ведущим препаратом компании является Trikafta, который представляет собой комбинированное (из трех препаратов) лечение. Известны десятки мутаций, вызывающих муковисцидоз, и Trikafta эффективен при лечении большинства из них. Поскольку нет других компаний, предлагающих эффективные методы лечения муковисцидоза, Vertex Pharmaceuticals смогла в первом квартале увеличить продажи почти на 10% год к году до $5,3 млрд. Кроме того, Vertex Pharmaceuticals разрабатывает новые методы лечения муковисцидоза. В июле FDA начало рассмотрение заявки на новое лекарство, состоящее из трех препаратов, и предполагается, что новое лечение будет даже эффективнее, чем Trikafta. Регулятор может объявить об одобрении новой тройной терапии в начале 2025 г. или даже ранее.
В дополнение к терапии муковисцидоза Vertex Pharmaceuticals начинает продажи недавно запущенного Casgevy. Это генетическая клеточная терапия (производится из стволовых клеток пациента), разработанная в партнерстве с CRISPR Therapeutic, и нацелена на пациентов с серповидноклеточной анемией или бета-талассемией. Из-за особенностей разработки этой терапии, ее распространение может быть ограниченным. Тем не менее, инвесторы полагают, что в пиковые моменты Casgevy может приносить около $2 млрд.
Еще один потенциальный хит от Vertex Pharmaceuticals — экспериментальное неопиоидное обезболивающее под названием suzetrigine. Оно чуть менее эффективно, чем викодин, но не вызывает зависимости, что делает его более безопасным для пациентов. Кроме того, такое лечение, как предполагается, врачи будут назначать охотнее традиционных опиоидов. FDA рассматривает заявку на suzetrigine, и ожидается, что объявление будет сделано не позднее 30 января 2025 г.
Но, вероятно, самая большая возможность Vertex Pharmaceuticals в настоящее время — программа по лечению диабета первого типа. Однократная инфузия готовой клеточной терапии под названием VX-880 привела к приживлению новых островковых клеток, продуцирующих инсулин, у 12 пациентов. Все пациенты достигли здорового уровня сахара в крови. У 11 из 12 новые островковые клетки вырабатывали достаточно инсулина, чтобы сократить или исключить регулярные инъекции, на которые они полагались. Однако лечение с помощью VX-880 требует сильной иммуносупрессии, чтобы сохранить приживленные островковые клетки живыми. Эта проблема ограничит его внедрение в случае одобрения.
Таким образом, Vertex Pharmaceuticals развивает свой портфель за пределами муковисцидоза, что позволит ей выйти на новые рынки и может обеспечить стабильный рост, даже когда смогут появиться конкуренты для ее основных препаратов. Однако на данный момент Vertex Pharmaceuticals зависит от терапии муковисцидоза.
На торгах 8 августа акция VRTX стоила $465,96.
