На прошлой неделе биотехнологическая компания Novartis AG (NVS, NYSE) получила одобрение от FDA на терапию спинальной мышечной атрофии (СМА) Zolgensma. Новый препарат составит конкуренцию существующему на рынке Spinraza и может изменить ситуацию в сфере терапии СМА. Более того, лечение Zolgensma расширит портфель Novartis в сфере генной терапии и сделает компанию одним из лидеров направления.До настоящего времени стандартом в лечение СМА является препарат Spinraza, созданный компаниями Biogen Inc. (BIIB, NASDAQ) и Ionis Pharmaceuticals Inc. (IONS, NASDAQ). Лечение Spinraza стоит $750тыс. в первый год и по $375 тыс. ежегодно в последующем. Основа терапии - исправление ошибок сплайсинга белка SMN2.Препарат Zolgensma действует по другому принципу. Вместо исправления ошибок сплайсинга, препарат использует вирусный вектор-AAV9 для доставки функционирующей копии отсутствующего или мутированного гена SMN. В отличие от Spinraza, требуется только одна доза Zolgensma. При этом Novartis установил цену препарата более чем $2,1 млн.Таким образом, на рынке одновременно будет два типа терапии СМА - более дешевый Spinraza от Biogen и Ionis, а также более дорогой Zolgensma от Novartis и Regenxbio Inc. (RGNX, NASDAQ) (у нее Novartis приобрела уже готовый препарат). По данным Novartis, стоимость Zolgensma высокая, но она составляет только половину того, что в настоящее время стоит лечение СМА в течение 10-летнего периода. Успех препарата на рынке будет зависеть от успеха программы погашения долга. В частности, сейчас Novartis работает со страховщиками и государственными программами для обеспечения пятилетней программы внесения оплаты. Согласно плану, ежегодные выплаты составят $425 тыс. в год. Это уже дешевле первой дозы Spinraza и лишь немного дороже последующих доз. Кроме того, производители Zolgensma говорят, что ее терапия однократная, в отличие от Spinraza. Вероятно, у препарата есть потенциал, чтобы стать блокбастером. Продажи конкурирующего Spinraza составили $518 млн в первом квартале 2019 г., по сравнению с $364миллионами в аналогичном квартале прошлого года. Но Zolgensma при условии разработки удобной схемы рассрочки может рассчитывать на большее.Отметим также, что Zolgensma не первая генная терапия Novartis. Компания уже продает генную терапию (CAR-T) Kymriah для лечения ряда онкологических заболеваний. В частности, Kymriah используется для лечения людей с неходжкинской лимфомой в случае, когда болезнь не поддается обычному лечению. Продажи Kymriah в течение первого квартала 2019 г. выросли до $180 млн.У технологий генной терапии существует большой рынок, насчитывающий не менее 6000 заболеваний. У Novartis есть возможность стать сильным игроком на этом рынке, так как уже две ее терапии получили одобрение регулятора.
En