Илья Зубков: Возможный блокбастер от Sarepta успешно проходит испытания

Компания Sarepta Therapeutics (SRPT) опубликовала новые данные из программы разработки SRP-9001, а также подробности исследования SRP-9001-301 в III фазе. Компания тестирует препарат EMBARK для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. В исследование планируется включить 120 пациентов из США, Европы и Азии. Новые данные, представленные на "Дне микродистрофина SRP-9001" свидетельствуют, что испытуемые, получавшие SRP-9001 в исследовании SRP-9001-101 (n=4, возраст от 4 до 7 лет), улучшили свои результаты на 8,6 балла по системе амбулаторной оценки North Star Ambulatory Assessment (NSAA) по сравнению с контрольной группой после трех лет наблюдений. В исследовании SRP-9001-102 участники в возрасте от 6 до 7 лет (n=12), получавшие SRP-9001, улучшили результат на 2,9 балла по NSAA по сравнению с подобранной контрольной группой. Кроме того, были представлены первые функциональные результаты исследования SRP-9001-103 (ENDEAVOR), в котором использовался коммерчески репрезентативный материал SRP-9001. Результаты также продемонстрировали улучшение состояния пациентов по шкале NSAA. Профиль безопасности и переносимости SRP-9001 аналогичен предыдущим отчетам. Во всех трех исследованиях нежелательные явления, связанные с лечением, как правило, возникали в течение 90 дней после начала приема препарата и впоследствии сходили на нет. В исследовании 9001-103 данные по безопасности соответствовали данным предыдущих исследований SRP-9001 (101 и 102). В когорте 2 произошло одно серьезное нежелательное явление, связанное с аутоиммунным миозитом, характерное для мутации испытуемого. Этот пациент получил спецлечение, позволившее полностью нейтрализовать побочный эффект препарата. Рынок позитивно реагирует на начало III фазы испытаний SRP-9001: котировки SRPT показывали позитивную динамику на протяжении сентября — начала октября. Результаты исследований оцениваются инвестсообществом позитивно, поскольку они позволяют продолжить испытания микродистрофина — возможного блокбастера Sarepta. При этом в январе 2021 года результаты SRP-9001-102 не были статистически значимыми, что вызвало распродажи в акциях SRPT. Начало III фазы испытаний обеспечит поддержку бумагам SRPT, однако этот фактор уже во многом отыгран котировками. Для дальнейшего роста акций эмитента необходимы более надежные подтверждения эффективности тестируемой терапии.