Акции биотехнологической компании Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (ARWR, NASDAQ) на торгах 21 мая подорожали на 12,72% до $21,35. Формально, причиной стал новый этап испытания РНК-терапии, но в целом — это позитивный сигнал для платформы, которая в будущем может стать инструментом лечения множества болезней.Arrowhead запустила фазу 1/2 исследования эффективности и безопасности терапии ARO-AAT. Эта терапия нацелена на борьбу с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AAT). Адресная РНК-терапия снижает в крови уровень дефектных копий ААТ, способных накапливаться в печени и приводить к опасным состояниям.У Arrowhead в стадии исследований разных этапов есть несколько терапий, нацеленных на различные заболевания.Терапии созданы с помощью набора инструментов, которые используют РНК-интерференцию (RNAi) для высокоточного выключения генов. RNAi — это естественный механизм, который в живых клетках уменьшает экспрессию тех или иных генов, сокращая тем самым производство определенного белка. Фактически, это «выключатель» конкретных генов, и в медицине RNAi можно применять для борьбы с дефектными генами, провоцирующими тяжелые болезни.У технологий Arrowhead большой теоретический потенциал, поэтому с компанией сотрудничают такие крупные игроки, как Amgen Inc. (AMGN, NASDAQ) и Johnson & Johnson (JNJ, NYSE). Успехи в разработке технологий на базе RNAi и партнерства с ведущими биотехнологическим и фармацевтическими компаниями привели к росту капитализации Arrowhead. Теперь компания включена в список S&P 600 вместо Navigators Group, которая была приобретена инвестиционной компанией Hartford Financial Services Group.Инвестиции в Arrowhead все еще имеют повышенную степень риска. Компания работает с технологией, у которой высокая степень новизны и много неопределенностей. В то же время, у нее есть большие теоретические возможности практического применения в клинической медицине, что привлекает инвесторов.
En