Scholar Rock (SRRK) - өсу факторларына жауапты белоктардың сигналдарымен байланысты бұзушылықтар іргелі рөл атқаратын күрделі ауруларды емдеу үшін инновациялық дәрілік заттарды ашумен және әзірлеумен айналысатын биофармацевтикалық компания.
Инвестициялық тартымдылық факторы:
· 22 қыркүйекте арқа бұлшық еттерінің атрофиясы бар пациенттерге арналған Apitegromab компаниясының алғашқы коммерциялық препаратын мақұлдау бойынша FDA шешімі белгіленді. Apitegromab бұлшық еттерде қалыпты түрде бұлшық ет тінінің өсуін баяулататын миостатин ақуызын таңдап алатын нарықтағы алғашқы қолжетімді биологиялық препарат болу мүмкіндігіне ие.
Apitegromab-тың оңтайлы қауіпсіздік профилін көрсететін деректердің ауқымды пулын, сондай-ақ моноклоналды антиденелер класының препараттары үшін аз реттеуші тәуекелдерді ескере отырып, біз FDA-ның оң шешім қабылдау ықтималдығын жоғары деп бағалаймыз. Бұл жағдайда Apitegromab алғашқы Scholar Rock коммерциялық өнімі болады және 2025 жылдың соңына дейін АҚШ-тағы пациенттерге қолжетімді болады. Бұдан басқа, компания өтінімді еуропалық реттеуішпен қарау басталғанын жариялады, бұл сәтті болған жағдайда 2026 жылы препараттың Еуроодақ нарығына қолжетімділігін қамтамасыз етуге мүмкіндік береді.
· Алғашқы рет 2024 жылғы қазанда ұсынылған SAPPHIRE пилоттық зерттеу нәтижелері нарық қатысушыларын SPINRAZA немесе EVRYSDI препаратының стандартты терапиясы аясында SMA диагностикаланған амбулаторлық емес (жүрмейтін) пациенттердің Apitegromab жоғары әлеуетіне сендірді. Жалпы танылған Hammersmith Functional Motor Scale Expanded шкаласы бойынша бағаланатын мотор функцияларына apitegromab әсері 10 мг/кг дозада препарат алған қатысушылар тобында неғұрлым айқын көрінді. Плацебо тобымен статистикалық маңызды айырмашылықтар 2,2 баллды құрады, бұл тұтастай алғанда компанияның болжамдарына сәйкес келді.
· Apitegromab дозасын 20 мг/кг алған пациенттерде HFMSE шкаласы бойынша плацебо тобымен айырмашылықтар статистикалық маңыздылық деңгейіне жетпей, тек 1,4 баллды құрады. Зерттеудің табысты болуын соңында енгізілген дозаға байланысты қатысушыларды кіші топтарға бөлмей, плацебомен салыстырғанда хаттамада жоспарланған apitegromab тиімділігінің жалпы талдауы анықтады. Бұл тұрғыда Apitegromab қабылдаған пациенттер HFMSE шкаласы бойынша плацебо алғандарға қарағанда 1,8 баллға жоғары клиникалық симттоматиканың жақсарғанын көрсетті. Бұл нәтиже қажетті p < 0.025 статистикалық маңыздылық деңгейіне жетті, бұл SMA-мен ауыратын 2-ден 12 жасқа дейінгі пациенттердің Apitegromab тиімділігінің негізгі растауы болды.
· Айта кету керек, SAPPHIRE қатысушыларының қосымша тобында 13-21 жас аралығында 20 мг/кг мөлшерінде apitegromab енгізу аясында клиникалық симптомдардың жақсарғанын көрсетті. Алайда, осы жас тобындағы кандидаттың тиімділігін талдау бастапқыда пациенттердің шектеулі санына байланысты іздестіру сипатында болды, ол қажетті статистикалық қуатқа қол жеткізу үшін жеткіліксіз болды. Осыған байланысты біз 12 жастан асқан пациенттердегі apitegromab тиімділігінің толыққанды дәлелдемесі III фазаны кейіннен растайтын зерттеу мақсаттарының бірі болуы мүмкін деп есептейміз.
· Apitegromab әрекетінің бірегей тетігі оны жүйке-бұлшық ет аурулары спектрі терапиясының қосымша элементі ретінде қарастыруға мүмкіндік береді. Бұл белокты тежеу есебінен бұлшық ет массасының ұлғаюын ынталандыру SMA ғана емес, басқа да туа біткен нерв-бұлшық ет ауруларын емдеудің перспективалық стратегиясы болып саналады. Scholar Rock Дюшенннің бұлшық ет дистрофиясы және бет-қалақ-иық бұлшық ет дистрофиясы бар пациенттерде Apitegromab тиімділігін бағалауды жоспарлап отыр. SMA сегментінде apitegromab нарықтық қамту өсімінің қосымша драйвері туғаннан бастап 2 жасқа дейінгі пациенттер есебінен мақсатты популяцияны кеңейту болуы мүмкін. Препараттың тиімділігі мен қауіпсіздігі пациенттердің осы тобында бағаланатын OPAL (II фаза) зерттеуінің басталуы 2025 жылдың III тоқсанының соңына дейін жоспарланған.
Мақсатты баға – $45.