Соңғы бірнеше айда intellia Therapeutics Inc. (NASDAQ: NTLA) биотехнологиялық компаниясы бірден бірнеше жақсы жаңалықтар ұсынды. Генді редакциялау технологиясын жасаушы өзінің кандидаттық терапиясын зерттеуде үлкен жетістіктерге жетіп қана қоймай, сонымен қатар беделді серіктесті де тартты.
Қазіргі уақытта Intellia Therapeutics-те коммерциялық өнімдер жоқ, бірақ бірден онға жуық перспективалы үміткерлерді алға тартады, сонымен қатар болашақта клиникалық зерттеу бағдарламаларының көбеюіне әкелетін бірнеше зерттеу бағдарламалары бар. Intellia Therapeutics ауыр аурулар терапиясын дамытуға бағытталған. Оның ең жетілдірілген бағдарламалары-транстиретин амилоидозын (ATTR) және тұқым қуалайтын ангиоэдеманы (NAO) емдеуге үміткер. ATTR диагнозы дұрыс емес бүктелген ақуыздың жиналуын қамтиды, бұл жүрек, бүйрек және басқа органдардың проблемаларын тудырады. НАО бүкіл денеде ауыр қайталанатын ісінуге әкеледі. Бұл екі ауру да пациенттердің өмірін едәуір қысқартуы мүмкін. ATTR емдеуге арналған intellia Therapeutics кандидаты NTLA-2001 болып табылады, ол қиындық тудыратын ақуыз өндірісін тоқтатуға бағытталған. Компания жыл соңына дейін сынақтардың I кезеңінің қосымша деректерін хабарлауды жоспарлап отыр.
NTLA-2002 НАО терапиясына үміткер неғұрлым жетілдірілген сатыда табады және компания келесі жылдың үшінші тоқсанында III сынақ кезеңін бастауға ниетті. Бұл үміткер ауруға қатысатын ақуыздың өндірісін азайту үшін бауырдағы генді «өшіру» арқылы әрекет етеді.
Сондай-ақ, соңғы айларда Intellia Therapeutics Regeneron-мен серіктестігін кеңейтті. Бұған дейін компаниялар ATTR және гемофилия бағдарламалары бойынша ынтымақтастық жасады және жақында басқа бағыттар бойынша ынтымақтастықты кеңейтті. Атап айтқанда, қазір компаниялар неврологиялық және бұлшықет ауруларында гендерді өңдеуге әлеуетті үміткерлерді әзірлеу үшін бірлесіп жұмыс істейді. Бұл мақсатты генді өзгерту үшін Regeneron жеткізу технологиясын intellia Therapeutics гендік өңдеу мүмкіндіктерімен біріктіруді талап етеді. Regeneron-мен ынтымақтастық-бұл ірі ойыншылардың Intellia Therapeutics технологияларына деген сенімінің бір түрі. Биотехнология нарығында беделді ойыншыны қолдау генетикалық редакциялауға үміткерлердің коммерцияландыруға тезірек қол жеткізуіне қосымша кепілдік бола алады.
Генетикалық редакциялау нарығы тез өсуде және алдағы он жылда өсім екі таңбалы болады деп күтілуде. Бұл салада әртүрлі компаниялар жұмыс істейді, бірақ олар емдеудің әртүрлі салаларына назар аударады, бұл нарықта бірнеше компаниялардың, соның ішінде Intellia Therapeutics-тің табысқа жетуіне орын бар екенін көрсетеді.
12 қазандағы сауда-саттықта NTLA акциясы $28,91 долларды құрады.
Қз