Bluebird Bio биотехникалық шешімдері компанияның қаржысына қалай әсер етеді?

Bluebird Bio Inc. (NASDAQ: BLUE) генетикалық терапияны әзірлеумен айналысатын портфелінде қолдануға дайын үш препарат бар. Бұл шешімдер орта мерзімді перспективада биотехникалық табысқа оң әсер ете ала ма?
 Осы уақытқа дейін Bluebird Bio үш генетикалық терапияға бірден рұқсат алды. Олардың біріншісі — трансфузиялық тәуелді бета-талассемия терапиясы, тұрақты қан құюды талап ететін қан аурулары. Екінші терапия — церебралды адренолейкодистрофияға (сирек үдемелі неврологиялық ауру) бағытталған Skysona. 2023 жылдың соңында Bluebird Bio тағы бір қан ауруы - орақ тәрізді жасушалық анемияны емдеу үшін Lyfgenia препаратына рұқсат алды. Бұл инновациялық терапиялардың барлығы сирек кездесетін ауруларды емдеуге бағытталған және Bluebird Bio ұсынған емдеу әдістеріне балама жоқ. Алайда бұл компания сатудың жылдам өсуіне үміт арта алады дегенді білдірмейді.
 Ең алдымен, гендік терапия — бұл мамандандырылған медициналық орталықтар мен препаратты енгізе алатын жоғары білікті мамандарды талап ететін күрделі емдеу әдісі. Үш гендік терапияның болуы сатудың тез өсуіне әкелмеуі тиіс тағы бір себеп - салыстырмалы түрде шағын атаулы нарық. Мысалы, Zynteglo және Skysona пациенттерінің саны аз - АҚШ-та ең көп дегенде 1540 адам. Рас, бұл қымбат емдеу әдістері. Zynteglo $2,8 млн, ал Skysona — $3 млн тұрады.
Lyfgenia коммерциялық тұрғыдан неғұрлым перспективалы препарат болып көрінеді, ол АҚШ-та ғана шамамен 20 000 пациентке пайдалы болуы мүмкін. Препаратпен емдеудің бір курсы $3,1 млн. тұрады Алайда, препарат CRISPR Therapeutics және Vertex Pharmaceuticals әзірлеген Casgevy тарапынан бәсекелестікке тап болады. Айта кетейік, Vertex Pharmaceuticals Bluebird Bio-ға қарағанда әлдеқайда үлкен қаржылық мүмкіндіктерге ие, ал Casgevy препараты арзанырақ: $2,2 млн.
 Bluebird Bio өз препараттарын тарату үшін инфрақұрылым дайындауда. Компания 30-дан астам мамандандырылған медициналық орталықтарды іске қосты, онда пациенттер Lyfgenia ала алады, Бірінші тоқсанда орақ тәрізді жасушалық анемиясы бар бірінші пациентті емдеуді бастау жоспарлануда. Биотехнологиялық компания 2024 жылы 85-тен 105-ке дейін пациентті үш терапия қабылдайды деп күтуде. Басшылықтың мәлімдемесі бойынша, Bluebird Bio 2025 жылдың бірінші тоқсанына дейін жеткілікті ақшаға ие болады, Алайда болашақта биотехникаға терапиядан жеткілікті қаражат алуға немесе қызметті қаржыландырудың басқа тәсілдерін табуға тура келеді, бұл оңай міндет болмайды.
Қазіргі уақытта BLUE акциясы 52 апталық максимумнан 75% -ға төмен сатылады. 15 наурыздағы сауда-саттықта акция $1,42 болды.