Генная платформа Precision BioSciences: рост котировок и перспективы

Компания — разработчик платформы для редактирования генома Precision BioSciences Inc. (DTIL, NASDAQ) в ноябре пережила сильный рост котировок, после падения в 2019 г. Коммерческий потенциал разработки Precision BioSciences все еще остается неясным, однако теоретические возможности держат компанию в поле зрения многих инвесторов.Precision BioSciences создала более безопасную (по ее заявлению), чем CRISPR/Cas9, технологию редактирования ДНК. У Precision BioSciences есть собственная платформа ARCUS для редактирования генома с помощью самонаводящейся эндонуклеазы. Это природный механизм редактирования ДНК, основанный на использовании особых ферментов, способных распознавать длинные последовательности ДНК. С помощью самонаводящейся эндонуклеазы можно с высокой точностью вставлять в ДНК новые фрагменты взамен вырезанных, например, дефектных или нежелательных.Специалистам Precision BioSciences удалось создать искусственный аналог подобного фермента, который отличается уникальной специфичностью, то есть его можно нацелить на любые последовательности ДНК в любом целевом гене. Теоретически, с помощью такой технологии можно не только выборочно проводить генную терапию для лечения врожденных болезней или редактировать геном сельхозкультур. Потенциал может быть больше — создание синтетической ДНК для решения задач, "не предусмотренных" эволюцией. К примеру, синтетические бактерии могут разлагать пластик, который не разрушается в естественных условиях.Подобные ГМ-организмы имели бы огромную коммерческую ценность, однако это неопределенная долгосрочная перспектива.В настоящее время Precision BioSciences сосредоточена на нескольких генных терапиях и участвует, в том числе, в крайне востребованных разработках по созданию иммунологического лечения на основе программируемых лимфоцитов (CAR-Т).Исследования находятся на начальных этапах, но пока они демонстрируют отсутствие побочных эффектов, что является позитивным сигналом. Ближайший отчет о разработке запланирован на 9 декабря 2019 г. Компания представит результаты испытаний терапии CAR-Т под названием PBCAR0191 в сотрудничестве с фармацевтической компанией Servier. Эта терапия нацелена на лечение больных с разными типами лимфомы, и на ранних этапах исследований она показала эффективность и безопасность. Если предстоящий отчет также будет позитивным, акции DTIL получат дополнительный позитивный импульс.Помимо этого Precision BioSciences ведет исследования в рамках создания новых ГМ-сельхозкультур.На торгах 27 ноября акция DTIL стоила $18,18. Рыночная капитализация составила $944,45 млн.