Производство генной терапии: расходы и перспективы для Spark и Novartis

Генная терапия представляет особый интерес для инвесторов, так как полностью меняет подход к лечению генетических заболеваний. Стоимость подобной терапии превышает сотни тысяч и даже миллионы долларов, а потенциальный спрос на этот тип лечения может быть очень высоким при определенных обстоятельствах. Однако в процессе создания такой терапии есть важный этап – непосредственно процесс производства.В настоящее время крупнейшие биотехнологические компании борются за приобретение дефицитного опыта в области разработки биопроцессов и производства биопрепаратов. Это важнейшие этапы для монетизации биофармацевтических исследований.Генная терапия стоит дорого. Так, генная терапии спинальной мышечной атрофии Zolgensma, разработанная Novartis AG (NVS, NYSE), стоит более $2 млн, а терапия Luxturna для лечения редкого генетического заболевания глаз от Spark Therapeutics Inc. (ONCE, NASDAQ) стоит $425 000. Однако такие лекарства однократного введения могут быть значительно дешевле, чем пожизненное лечение. Например, терапия Zolgensma будет стоить системе здравоохранения на 50% меньше, чем 10 лет лечения спинальной мышечной атрофии, по оценкам Novartis. Это значит, что страховые компании с большой вероятностью смогут согласиться на оплату дорогостоящей генетической терапии.В свою очередь биотехнологическим компания необходимо решить вопрос с качественным производством терапий, особенно если спрос на них вырастет.Компания AveXis, которую намеревается приобрести Novartis, недавно приобрела завод по производству биологических препаратов. Это будет крупнейший из четырех объектов компании, который в совокупности разместит более 1000 производственных рабочих мест к концу 2019 г. Если AveXis сохранит лидерство в производстве генной терапии и сдаст свои мощности в аренду другим игрокам отрасли, то Novartis сможет вернуть свои инвестиции. В конечном итоге, такой бизнес может генерировать больше доходов, чем непосредственно продажа Zolgensma.Компания Biogen (BIIB, NASDAQ) — еще один специалист в сфере генной терапии — также продумывает производственные этапы. Недавно биотех заявил о намерении приобрести Nightstar Therapeutics. Экспериментальная генная терапия этой компании направлена на лечение редких заболеваний глаз и требует относительно низкого объема доставляемого препарата. Это уменьшает производственные риски. Biogen отмечает, что планирует использовать глобальную сеть производственных партнеров для создания своих продуктов.Таким образом, возможность производства является одной из составляющих успеха на рынке генетической терапии. Именно поэтому при выборе инвестиций так важно обратить внимание на компании, которые уже сейчас ищут возможности наладить производственный процесс и цепочку поставок.