Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (NASDAQ: CRSP) опубликовала позитивный отчет за первый квартал 2023 г. Главными новостями были не финансовые показатели, а данные о разработке новых генных терапий CRISPR Therapeutics.
CRISPR Therapeutics превзошла ожидания Уолл-стрит по выручке. Но, главное, запас наличных составил около $1,9 млрд, чего достаточно для продолжения работы компании.
Во время презентации отчета CRISPR Therapeutics сообщила о готовности начать следующие этапы тестирования сразу несколько препаратов –кандидатов. Это иммуноонкологические терапии CTX112, CTX131, а также терапия CTX310, нацеленная на борьбу с опухолями. В целом, у компании много разработок в портфеле: всего 22 направления в иммуноонкологии, гематологии, регенеративной медицине. Компания за последнее время подала много заявок на новые испытания с участием добровольцев. Благодаря этому в ближайшие два года CRISPR Therapeutics будет генерировать много новостей о ходе исследований.
Такое обилие разработок объясняется тем, что главный актив CRISPR Therapeutics — это технология редактирования генов CRISPR/Cas9. Ученые находят все больше целевых участков ДНК, которые можно редактировать для устранения симптомов или полного лечения разных болезней.
В частности, CRISPR Therapeutics подала заявку на полное одобрение в США генной терапии exa-cel (CTX001) для лечения редких заболеваний крови: серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Решение может быть вынесено по ускоренной программе в течение 8 месяцев (обычно не менее 12 месяцев). Ранее, в декабре 2022 г., CRISPR Therapeutics подала заявку на одобрение exa-cel в Европе.
В прошлом квартале начаты испытания терапий CAR-T нового поколения CTX112 и CTX131, нацеленных на лечение солидных опухолей. Успешно продолжаются клинические исследования фазы 1/2 терапии VCTX211 для лечения диабета первого типа.
На торгах 10 мая акция CRSP стоила $67,77.
