FDA одобрила препарат Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии
Биржевые новости
22 июня 2023, 23:37
В четверг американский регулятор в ускоренном порядке одобрил первую в своем роде генную терапию компании Sarepta Therapeutics для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), наследственного прогрессирующего расстройства атрофии мышц, которое поражает детей. Одобрение лекарства от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США для детей в возрасте от 4 до 5 лет, которые могут ходить, было получено после нескольких задержек, а также возникавших вопросов по поводу эффективности терапии. Одноразовая генная заместительная терапия, которая будет продаваться под торговой маркой Elevidys, может изменить способ лечения пациентов с МДД. Одобренные в настоящее время стероиды и некоторые другие методы лечения определенных генетических мутаций контролируют только симптомы и лишь замедляют прогресс заболевания.