Недавно биотехнологическая компания BridgeBio Pharma, Inc. (NASDAQ: BBIO) сообщила об успешных испытаниях препарата для лечения опасного заболевания сердца. Препарат-кандидат находится в финальной фазе III клинических исследований, и сообщение привлекло внимание инвесторов.
На прошлой неделе BridgeBio сообщила о том, что ее препарат Acoramidis достиг целевых показателей эффективности и безопасности. У пациентов, получавших препарат, выживаемость после лечения составила 81% по сравнению с 74% у пациентов, принимавших плацебо. При этом пациенты, получавшие препарат, на 50% реже попадали в больницу из-за сердечно-сосудистых осложнений.
Препарат Acoramidis находится в фазе III клинических исследований для лечения транстиретиновой амилоидной кардиомиопатии (ATTR-CM). Это крайне опасное и плохо диагностируемое накопление «неправильных» белков в сердечной мышце. В большинстве случаев болезнь обнаруживается у мужчин старше 60 лет, но также встречается у женщин 30-40 лет. Болезнь способна вызвать сердечную недостаточность со смертельным исходом, поэтому даже препараты с умеренной эффективностью имеют хороший потенциал продаж.
До конца 2023 г. BridgeBio планирует подать заявку на одобрение Acoramidis в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). В 2024 г. компания намерена подать аналогичные заявки за пределами США.
В случае одобрения и выхода Acoramidis на рынок, препарат BridgeBio будет конкурировать с двумя другими лекарствами от ATTR-CM, разработанными компаниями Alnylam Pharmaceuticals и Pfizer.
У BridgeBio есть и другие перспективные разработки. В частности, уже одобрен препарат infigratinib для лечения рака желчных протоков. Также он находится в последней фазе испытаний для лечения детей с ахондроплазией.
BridgeBio пока получает незначительную выручку от продаж ($1,82 млн в первом квартале), но у компании около $470 млн наличными, чего достаточно для продолжения работы.
На торгах 24 июля акция BBIO стоила $33,24. Рыночная капитализация составила $5,39 млрд.
Ру