Акции Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT) в пятницу подешевели более чем на 30%, поскольку будущее ее ранее одобренного препарата для генной терапии оказалось под угрозой. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) потребует от компании добровольно прекратить все поставки препарата Elevidys, сообщил CNBC источник, знакомый с ситуацией. Сама Sarepta сообщила CNBC, что не получала информации от FDA.
Комиссар FDA Марти Макари также сообщил Bloomberg News, что агентство рассматривает вопрос о том, следует ли оставлять препарат для генной терапии на рынке. FDA расследует два случая смерти пациентов, связанных с применением Elevidys. Компания также сообщила о третьем случае смерти, связанном с другим ее экспериментальным препаратом для генной терапии. Пока еще не было доказано, что генная терапия может быть полезна людям с мышечной дистрофией Дюшенна — заболеванием, при котором со временем снижается функция мышц. Elevidys не смог достичь цели в ходе испытаний фазы 3, хотя компания утверждала, что препарат продемонстрировал многообещающие результаты по другим показателям в ходе исследования.