Биотехнологическая компания CRISPR Therapeutics AG (CRSP, NASDAQ), которая занимается разработкой генной терапии, получила статус Fast track от Управления по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) для своей терапии CTX001. Акция CRSP на торгах 17 апреля стоила до $36,43.Статус Fast track, или статус ускоренного рассмотрения, регулятор дает для разработки жизненно важных препаратов, спрос на которые пока не удовлетворен. Терапия CTX001, которая разрабатывается совместно с Vertex Pharmaceuticals Incorporated (VRTX, NASDAQ), нацелена на лечение серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. Основа лечения — использование генетически модифицированных стволовых клеток для пересадки их пациентам. После пересадки организм пациентов должен самостоятельно производить достаточное количество фетального гемоглобина, чтобы обходиться без переливания крови.CRISPR Therapeutics запустила исследование фазы I / II в феврале, и первый пациент для исследования серповидно-клеточной анемии должен начать получать лечение уже к середине этого года. Статус Fast Track обеспечит более частое взаимодействие с FDA и постепенную экспертизу маркетингового применения, что в конечном итоге может ускорить разработку.Ранее CRISPR Therapeutics сообщала, что планирует завершить исследование CTX001 в 2022 г., но первые данные могут появиться уже в 2021 г. В случае успеха терапия претендует на то, чтобы стать одним из лидеров в своей отрасли и обеспечить продажи более $1 млрд в год к 2029 г.На этой неделе аналитики Evercore ISI установили рекомендацию «выше рынка» для акций CRISPR Therapeutics и целевую цену $46. По их мнению, позитивное влияние на бизнес CRISPR Therapeutics окажут прочные партнерские отношения.У CRISPR Therapeutics есть еще один перспективный кандидат - CTX110. Это клеточная терапия CAR-T для лечения некоторых видов онкологических заболеваний. Ее суть - в использовании редактированных Т-клеток от здоровых доноров для пересадки больным.
Ру