Начало большого пути биотеха Stoke Therapeutics?

Акции биотехнологической компании с малой капитализацией Stoke Therapeutics, Inc. (STOK, NASDAQ) подорожали на фоне сообщения о наборе первых претендентов для испытания препарата-кандидата STK-001. Это лекарство от редкого заболевания, и компании предстоит долгий путь по тестированию инновационной терапии. Однако Stoke Therapeutics привлекает внимание новым подходом и уникальной платформой Tango Stoke, которая в будущем может найти широкое применение.В настоящее время Stoke Therapeutics начинает двухлетнее исследование, нацеленное на оценку симптомов и характера течения болезни под названием синдром Драве. Исследование позволит поддержать испытания препарата-кандиата STK-001 для лечения этой болезни.Синдром Драве (тяжелая миоклоническая эпилепсия младенчества) — неизлечимая прогрессирующая генетическая эпилепсия, вызванная мутациями в гене SCN1A. Всего в развитых странах, включая США, около 35 тыс. пациентов с таким диагнозом. Препарат STK-001 разработан для устранения причины заболевания. Он использует ключевую технологию Stoke Therapeutics: платформу Tango, способную управлять уровнем экспрессии (активности) определенного белка.Поскольку все основные биологические процессы в организме людей управляются белками, потенциал подобных инструментов, теоретически, безграничен. Первоначально Stoke Therapeutics планирует получить одобрение на лечение редкого заболевания, что означает упрощенный процесс исследований и утверждения регуляторами. В случае успеха, платформа Tango Stoke может найти применение для лечения многих генетических болезней, при которых одна копия гена повреждена, а вторая здорова. Платформа способна увеличить выработку определенных белков, используя здоровую копию гена. Таким образом можно остановить болезнь или замедлить ее прогрессирование.Разумеется, исследования находятся на ранних этапах, и существует риск неудачи в разработке на всех этапах, как и для любого биотеха. В то же время, платформа представляет интерес и может быть направлением для долгосрочных инвестиций.На торгах 21 августа акция STOK стоила $31,92. Рыночная капитализация составила $1,01млрд.